ارائه نخستین درمان برای بیماری پروانه ای
فیکس سرور: یک ژل جدید مبتنی بر ژن درمانی تبدیل به نخستین درمان تایید شده برای بیماری نادر و دردناک پروانه ای شد.
به گزارش فیکس سرور به نقل از ایسنا و به نقل لایوساینس، یک ژن درمانی جدید برای درمان بیماری اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک(dystrophic epidermolysis bullosa)، که با عنوان بیماری پروانه ای نیز شناخته می شود، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا به تایید رسید.
این سازمان در روز جمعه(۱۹ مه) اعلام نمود که ژل ژن درمانی جدید نخستین درمان تایید شده برای شدیدترین اشکال «بیماری پروانه ای» است.
اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک(DEB) یک بیماری ژنتیکی است که پوست را مستعد تاول و زخم های مزمن و دردناک می کند. این زخم ها خطر مبتلاشدن به عفونت های تهدید کننده حیات و سرطان پوست را بیشتر می کند و زندگی را برای مبتلایان به شدت سخت می کند.
به سبب جهش ژنتیکی، بیماران نمی توانند نوع خاصی از کلاژن را در پوست خود بسازند. این کلاژن بطور معمول لایه های مختلف پوست را به یکدیگر متصل می کند و بدین سبب از ساییده شدن آنها به یکدیگر و ایجاد تاول جلوگیری می کند.
این ژن درمانی که بتازگی تایید شده، Vyjuvek نام دارد و نسخه هایی از ژن کلاژن ساز معیوب را بطور مستقیم به سلول های بیماران ارائه می کند. این درمان متشکل از ژلی است که حاوی نسخه ای از ویروس تبخال و ویروس هرپس سیمپلکس ۱ است که اصلاح شده اند و بدین سبب نمی توانند در سلول های انسانی تکثیر شوند. این ویروس ها دو نسخه از ژن کلاژن ساز به نام COL۷A۱ را حمل می کنند.
اثربخشی ژل در دو کارآزمایی بالینی مورد آزمایش قرار گرفت که روی هم در مجموع تقریباً ۴۰ بزرگسال و کودک مبتلا به نوع غالب یا مغلوب بیماری پروانه ای در آن شرکت داشتند. نوع دوم علایم بسیار شدیدتری نسبت به اولی به وجود می آورد. در هر دو کارآزمایی، ژل بطور قابل توجهی سرعت بسته شدن زخم های بیماران را در مقایسه با گروه شاهد که ژل بی اثر دریافت کرده بودند، بهبود بخشید. این درمان همین طور به جلوگیری از تاول زدن مجدد پوست کمک کرد، برای اینکه نسخه های فعال COL۷A۱ برای مدتی در سلول های پوست باقی ماندند.
به قول سازمان غذا و دارو شایع ترین عوارض جانبی این ژل شامل خارش، لرز، قرمزی، بثورات، سرفه و آبریزش بینی بود.
به قول حامی مالی این درمان، ژل ژن درمانی حالا جهت استفاده در بیماران پروانه ای که حداقل شش ماه سن دارند تایید شده است و درمان می تواند ازطریق یک متخصص مراقبت های بهداشتی در یک کلینیک یا در خانه ی بیماران اعمال شود.
دکتر ام پیتر مارینکوویچ (M. Peter Marinkovich)، رهبر این آزمایش و مدیر کلینیک تاول در مرکز بهداشتی استنفورد و استادیار پوست در دانشکده پزشکی دانشگاه استنفورد می گوید: تا به حال، پزشکان و پرستاران راهی برای جلوگیری از ایجاد تاول ها و زخم ها روی پوست این بیماران نداشتند و تنها کاری که می توانستیم انجام دهیم این بود که آنها را پانسمان نماییم و با درماندگی نظاره گر تشکیل تاول های جدید باشیم.
او اظهار داشت: از آنجا که دارو ایمن است و به آسانی می توان آنرا مستقیما روی زخم ها اعمال کرد، نیازی به فناوری یا تخصص خاصی ندارد و حتی برای بیمارانی که دور از مراکز تخصصی زندگی می کنند قابل دسترس است.
این مطلب را می پسندید؟
(0)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب